Forskning Uppdatering Vad är nytt i behandlingar för CF

Är du uppdaterad om den senaste utvecklingen inom cystisk fibros (CF) vård? Tack vare utvecklingen inom medicinsk vetenskap har utsikterna för personer med CF förbättrats mycket de senaste decennierna. Forskare fortsätter att utveckla nya droger och strategier för att förbättra människors liv med CF.

Låt oss ta en titt på några av de senaste utvecklingen.

Uppdaterade riktlinjer för att förbättra personlig vård

År 2017 släppte experter från Cystic Fibrosis Foundation uppdaterade riktlinjer för diagnos och klassificering av CF.

Dessa riktlinjer kan hjälpa läkare att rekommendera mer personliga tillvägagångssätt för att behandla CF.

Under det senaste decenniet har forskare utvecklat en bättre förståelse för de genetiska mutationer som kan orsaka CF. Forskare har också utvecklat nya droger för att behandla människor med vissa typer av genetiska mutationer. De nya riktlinjerna för att diagnostisera CF kan hjälpa läkare att avgöra vilka som mest sannolikt kommer att dra nytta av vissa behandlingar, baserat på deras specifika gener.

Nya droger för att behandla den bakomliggande orsaken till symtom

CFTR-modulatorer kan gynna vissa människor med CF, beroende på deras ålder och de specifika typerna av genetiska mutationer de har. Dessa läkemedel är utformade för att korrigera vissa defekter i CFTR-proteiner som orsakar symtom på CF. Medan andra typer av medicinering kan hjälpa till att lindra symtom är CFTR-modulatorer den enda typ av läkemedel som för närvarande är tillgänglig för att ta itu med den bakomliggande orsaken.

Många olika typer av genetiska mutationer kan orsaka defekter i CFTR-proteiner. Hittills är CFTR-modulatorer endast tillgängliga för att behandla människor med vissa typer av genetiska mutationer. Som ett resultat kan vissa personer med CF inte för närvarande dra nytta av behandling med CFTR-modulatorer - men många andra kan.

Hittills har U.S. Food and Drug Administration (FDA) godkänt tre CFTR-modulatorterapier för personer i vissa åldersgrupper med vissa genetiska mutationer:

• ivacaftor (Kalydeco), godkänd 2012
• lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), godkänd 2015
• tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), godkänd 2018

Enligt Cystic Fibrosis Foundation är forskning pågår för att bedöma säkerheten och effekten av dessa läkemedel i andra grupper av personer som lever med CF. Forskare arbetar också med att utveckla andra typer av CFTR-modulatorterapier som kan gynna fler personer med CF i framtiden.

För att lära dig mer om vem som kan dra nytta av behandling med en CFTR-modulator, tala med din läkare.

Löpande forskning för att utveckla nya terapier

Forskare runt om i världen arbetar hårt för att förbättra människors liv med CF.

Förutom de behandlingsalternativ som för närvarande finns tillgängliga försöker forskare för närvarande att utveckla nya typer av:

• CFTR-modulatorterapier
• droger för att tunna och lossna slem
• droger för att minska inflammation i lungorna
• droger för att bekämpa bakteriella och andra mikrobiella infektioner
• droger som riktar sig mot mRNA-molekyler som kodar CFTR-proteiner
• genetisk redigeringsteknik för att reparera mutationer i CFTR gen

Forskare testar också säkerheten och effekten av nuvarande behandlingsalternativ för nya grupper av personer med CF, inklusive unga barn.

Några av dessa ansträngningar är i de tidiga stadierna, medan andra är längre längs. Cystic Fibrosis Foundation är ett bra ställe att hitta information om den senaste forskningen.

Framsteg görs

CF kan ta en vägtull på den fysiska och psykiska hälsan hos dem som har det, liksom de som bryr sig om dem. Lyckligtvis gör pågående framsteg inom CF-forskning och vård en skillnad.

Enligt den senaste uppgifterna från patientregisteret från Cystic Fibrosis Foundation fortsätter livslängden hos personer med CF att stiga. Den genomsnittliga lungfunktionen hos personer med CF har förbättrats signifikant under de senaste 20 åren. Näringsstatus har också förbättrats, medan förekomsten av skadliga bakterier i lungorna har minskat.

För att uppnå bästa möjliga resultat för ditt barn och göra det mesta av de senaste framstegen i vården är det viktigt att planera regelbundna kontroller. Berätta för deras vårdgrupp om förändringar i deras hälsa och fråga om du borde göra några ändringar i deras behandlingsplan.

Takeaway

Medan fler framsteg behövs lever människor med CF längre och hälsosammare i genomsnitt än någonsin tidigare. Forskare fortsätter att utveckla nya terapier, inklusive nya CFTR-modulatorer och andra läkemedel för att behandla CF. För att lära dig mer om ditt barns behandlingsalternativ, tala med sin läkare och andra medlemmar i deras vårdslag.